在加拿大
美国监管机构周二批准了CSL Behring公司的B型血友病基因疗法,这是一种一次性注射,可以使患者从常规治疗中解脱出来,但每剂量的成本为350万元(美元,下同),使其成为世界上最昂贵的药物。
一项有关该疗法的关键研究发现,CSL Behring公司的Hemgenix只须注射一次,就能将一年的出血次数减少54%,它还使94%的患者摆脱了耗时且昂贵的凝血因子IX输注,后者目前被用于控制这种潜在的致命疾病。
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